丙肝海外新药代购 能否开绿色通道

　　美国FDA原药理毒理学审评官、GLP法规督察官姚大林：

　　近日，本报报道了丙肝患者艰苦的寻药之旅以及最近出现的代购国外口服新药的现状，这是硬币的一面；而硬币的另一面，则是我国新药审批人员配置不足、任务积压严重、对短缺药处理缺乏灵活性的现状。

　　在这些方面，美国食品和药品管理局(FDA)的经验有很强的借鉴意义。为此，记者就中美新药进口的差异以及美国新药审批、进口、对短缺药的处理等问题，专访了美国食品和药品管理局原药理毒理学审评官、GLP法规督察官姚大林博士。

　　他说，FDA不区分国产药还是进口药物，在审评工作中,对于全世界各国申请人送来的所有新药申请都是同等对待的，一个创新药在完成了全部非临床和临床研究之后,在美国的常规审批过程规定是10个月，一些短缺药品或治疗威胁生命疾病的药品如抗癌药，走快速通道审批只需要6个月。他说，对于国内罕见疾病的短缺药物的研发，可采用政府资助民间协力的研发策略。

　　文/广州日报记者蚁畅

　　姚大林，北京昭衍新药研究中心股份有限公司高级副总裁兼首席科学家，1999年至2012年期间在美国FDA工作，先后担任FDA药品审评中心药理毒理学评审官、法规合规部高级评审员及优质非临床研究实验室法规(GLP)督察官等职位，负责美国FDA新药审评、法规依从性审查等工作。

　　平均每人处理100个申请

　　在我国，进行药品审评工作的，是国家食品药品监督管理总局直属单位——国家食品药品监督管理总局药品审评中心。官方信息显示，审评中心在编人员115人，技术审评岗位人员89人。

　　2014年药审中心接收新的注册申请8868个，按照89个技术审评人员一年处理8868项申请计算，平均每人每年要处理近100个申请。

　　北京经纬传奇医药科技是国内首家从事临床试验数据研究稽查的第三方机构，该机构董事长蔡绪柳说，“一般的，国内的药品申请上市，做临床试验，一期临床试验要半年到一年，二期要一年半到三年，三期要两年到三年。”而获批进行临床试验之前，“排队排一两年很常见。”也就是说，一种国产药物从申请到上市，短则四五年，长则要七八年，“进口的药物可能时间更长。”

　　而美国速度快得多。美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，简称FDA)对药品的监督和管理过程极其严格，这使得经过FDA审核的新药，为全世界大多数国家所接受，不必再经三期临床试验而上市销售。

　　姚大林在FDA工作了13年。姚大林对中美两国的新药审批差异有深刻的体会。

　　新药审批时限30天

　　广州日报：有病友算了一下，89个技术评审人员平均每人每年要处理近100个申请。美国FDA的情况是怎样的？

　　姚大林：整个FDA有上万人，其中药品审评中心(CDER)，在1999年时就有2000多人，现在有4000多人，翻了一番。相比之下,我国药品审评中心的审评专家人力显得严重不足。在美国FDA,如果一个人一年能处理几十个IND(研究新药临床申请)，或者几年完成一个NDA(新药上市许可申请)，就已经是非常不得了的了。

　　广州日报：药物上市前要进行三期临床试验，美国在这方面执行过程多长？

　　姚大林：FDA收到IND资料后，审评时限只有30天，如果30天内，FDA没有提出异议，就默认了申请人可以开展临床试验(无需“批文”手续)。

　　三期临床试验完成之后，就进入NDA阶段，FDA在收到申请后45天之内，会答复申请人是否接受这个NDA申请进入审批程序。所以一个创新药在完成了全部非临床和临床研究之后,在美国的常规审批过程规定是10个月，一些短缺药品或治疗威胁生命疾病的药品如抗癌药，走快速通道审批只需要6个月。

　　对灰色地带可宽容

　　广州日报：丙肝患者寻药的历程十分艰辛，如癌症病人陆勇，为自己和病友从印度购买抗癌仿制药，后被拘捕。中国《药品管理法》对未经批准生产、进口的药物销售审查非常严格。美国情况如何？

　　姚大林：陆勇的事情我关注到了。美国同样对这种行为有相应的法律条文，美国也认定，如果未经批准生产、进口，或者必须检验而没有经过检验就进行销售的药品，是非法的。

　　客观的现实是，虽然我国在新药研发和生产上，最近这些年进步很大，但是和世界先进水平还有相当大的差距，国人和发达国家民众享受到的药品种类、品质也存在一定差距。

　　广州日报：许多病友都说愿意自己承担服用代购药品的后果。

　　姚大林：陆勇寻药，包括丙肝患者寻药，都是出于无奈，这个是肯定的。实际上，这是一个“灰色地带”，我在想是不是可以客观地对待这种特殊情况，就是只要不是从事非法生产和非法经营销售的，就不算非法。

　　当然，这里要有个前提，就是看他从国外买来的药的目的是什么，如果是商业目的，为了牟利，那就是不合法的了，要查处；但如果只是自己使用，或者帮病友代买来救命的，就可以宽容。这也是从人道角度出发。毕竟帮病友这种行为是为了救命。

　　国家出钱为罕见病患者开发新药

　　广州日报：不仅仅是丙型病毒性肝炎，还包括国内一些罕见病患者，也是十分缺药的。美国如何处理短缺药进口问题？

　　姚大林：某些药品的一时性短缺以及罕见病用药短缺的问题在美国也存在。对于短缺药品，美国FDA主要着眼于解决临床上必需药品的短缺问题。FDA对必需药品的定义是，“该药品用于预防或治疗严重的或威胁生命的疾病”。FDA一般通过外部资源，如医护人员、企业、媒体、消费者团体来获得短缺药物的信息，或通过FDA的行政执法监督发现短缺。FDA内部设有专门处理药品短缺的部门，并有一套完整的处理药品短缺的程序。我国这方面的制度建设尚有待加强。

　　广州日报：对于短缺药，除了进口，国内有没有解决办法？

　　姚大林：有。对于罕见疾病的短缺药物的研发，采用政府资助民间协力的研发策略。由于病患人数少，对企业来说，研发罕见病用药是没有利润的。所以美国的做法是政府资助，卫生部及其所属的NIH (国立卫生研究院)和FDA都有相应的专项资金，资助药厂、大学或研究所等机构，研究和开发“孤儿药”。

　　所谓“孤儿药”，就是某种特殊疾病患病人数极少，而称为“孤儿药”，但一个人的健康也是重要的，何况有几十几百或者上千人。对于罕见病的“孤儿药”,没有政府的资助,是做不成的，因为药厂不赚钱。

　　为短缺药品开绿色通道

　　广州日报：短缺药目前的进口流程较长，许多晚期患者等不起。有没有较好的办法来解决这个冲突？

　　姚大林：有。比如，我国卫生部可以研究制订出合理、切实可用、可行的政策，鼓励包括医药贸易机构或者是商业机构，想办法满足这些病人的需要。此外，我接触过的中国医药保健品进出口商会，他们本身有很大的潜力做这件事。

　　从国外买进药品，直接提供给病人，这就非常直接，免去上述的一系列耗时的程序。但是又有一个问题，根据我国的有关规定，进口新药必须要进行三期临床试验，审批通过后才能上市。这个矛盾，只能通过卫生部和食药监局协商，怎么去处理这个矛盾，对这些短缺药能否开放“绿色通道”，让病人得到实惠，得到真正的治疗。

　　广州日报：国外已上市药物如果不在中国重新做三期临床，包括现在患者想办法代购的药，是否可能存在危险？

　　姚大林：概率很小。如果购买的是经过FDA审批的由正规药厂生产的药品，它本身已经经过一整套严格科学的研究过程和法规审批程序，尤其在安全性和有效性方面，那么出现问题或危害的可能性极小。也存在个别情况，比如由于人种的不同，对药的临床反应有所不同，但这种案例极为少见。